紅星新聞消息
近日，在看到一則“求藥”消息后，廣東一位母親歐陽春蘭，向國家藥品監(jiān)督管理局提交信息公開申請，希望了解治療脊髓性肌肉萎縮癥（以下簡稱“SMA”）疾病藥物——70萬元一針的諾西那生鈉注射液的采購方式和國內(nèi)定價依據(jù)，一時間引發(fā)眾多網(wǎng)友的關(guān)注和熱議。
▲政府信息公開申請表
該份申請書顯示，歐陽春蘭請求公開引進諾西那生鈉注射液的采購合同、國內(nèi)銷售價格定價依據(jù)和定價計算相關(guān)說明，以及諾西那生鈉注射液庫存數(shù)量和分配發(fā)放的信息。
據(jù)紅星新聞此前報道，脊髓性肌肉萎縮癥是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，又被稱為“嬰幼兒遺傳病殺手”。根據(jù)起病年齡和運動里程的獲得情況，SAM分為SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不進行治療，大多數(shù)SMA-I型的患兒無法存活到兩歲。而目前國內(nèi)唯一治療該疾病的藥物即為諾西那生鈉注射液。
此番，歐陽春蘭提交的“信息公開申請”，讓大眾對諾西那生鈉注射液的價格產(chǎn)生了疑問：該藥物究竟是如何定價的？在其他國家的定價又是多少？
全球僅三種可治療藥物 在發(fā)達國家也屬高價
歐陽春蘭告訴紅星新聞記者，幾天前，她看到湖南懷化一位剛滿1歲的嬰兒生命垂危的“求藥”信息，而能救治孩子的藥品卻非常高昂。
“這個孩子得了SMA，醫(yī)院推薦了諾西那生鈉特效藥，但該藥一針的價格竟然高達70萬元。有網(wǎng)友從澳洲了解到，在當?shù)卦撍幰会槂r格只需要41澳元，約合人民幣280元。”為確認價格，歐陽春蘭于8月5日上午向國家藥品監(jiān)督管理局郵遞了信息公開申請書。
▲諾西那生鈉注射液。圖據(jù)美通社
據(jù)悉，諾西那生鈉注射液由渤健公司（Biogen Idec Ltd）研發(fā)，2016年12月23日首次在美國獲批，是全球首個SMA精準靶向治療藥物，隨后該藥物已在歐盟、巴西、日本、韓國、加拿大等國家獲得批準用于治療SMA。
2019年4月28日，諾西那生鈉注射液在中國上市，用于治療5qSMA，并成為中國首個能治療SMA的藥物。另外兩種治療SMA的藥物，羅氏的Risdiplam和諾華公司旗下的Zolgensma均未在國內(nèi)上市。
紅星新聞記者了解到，該類藥物的價格一直居高不下，即便在美國也屬于普通民眾難以負擔的藥物。
從價格來看，諾西那生鈉注射液在美國為12.5萬美元（約合人民幣87萬元）一劑。相對于諾西那生鈉注射液這種需要每年反復多次注射藥物，諾華公司旗下的Zolgensma一次即可完成治療，但Zolgensma的定價也被視為“天價”，高達210萬美元（約合人民幣1500萬元），而該藥僅在歐盟、美國、日本等上市。
據(jù)共同社消息，SMA的基因治療藥“Zolgensma”在日本的藥價為1.6707億日元（約合人民幣1102萬元），是日本國內(nèi)價格最貴的藥物，用藥對象為未滿2歲的患者。2020年5月日本厚生勞動省才將其列為公共醫(yī)療保險適用對象。
▲脊髓性肌萎縮癥的英文名稱Spinal muscular atrophy，又被稱為“嬰幼兒遺傳病殺手”。圖據(jù)《新醫(yī)學》雜志
據(jù)第一財經(jīng)報道，在澳大利亞，諾西那生鈉注射液是2018年6月被納入當?shù)氐乃幤犯＠媱潱≒BS），用于治療SMA-1型、2型和3a型的18歲以下患者，且根據(jù)PBS的規(guī)定，患者需要為計劃內(nèi)的補貼藥品支付一定的金額。
直到2020年1月1日，持有澳大利亞醫(yī)?？ǖ幕颊卟诺玫礁蟮睦?，最多只需要為大多數(shù)PBS藥物支付41澳元（約合人民幣205元），如果持有優(yōu)惠卡，則僅需支付6.60澳元（約合人民幣33元）。
醫(yī)保局：優(yōu)先保障基礎(chǔ)疾病，有條件的地方可出臺優(yōu)惠政策
8月5日，國家醫(yī)保局信訪辦一工作人員在接受紅星新聞記者采訪時表示，諾西那生鈉注射液的價格是由藥企自行定價，所以該藥在每個國家的價格存在一定出入，“除了藥物的原材料、研發(fā)成本等，藥企業(yè)也會考慮利潤問題，加上該藥物目前在國內(nèi)處于市場壟斷的情況，價格也一直居高不下?！?/span>
該工作人員表示，諾西那生鈉注射液自2019年在國內(nèi)上市以來，已被納入醫(yī)保談判日程，國家希望和相關(guān)藥企業(yè)談判，將藥物價格降下來，進而滿足SMA患者的需要。
“去年開始國家就在和藥企談判，由專家組研究定價，具體定價多少不清楚。但是納入醫(yī)保的事沒有談下來，因藥物價格下不來，就始終沒辦法進入到醫(yī)保目錄?！鄙鲜龉ぷ魅藛T表示。
▲SMA患兒目前唯一的希望，是一針70萬元的進口精準靶向藥物。圖據(jù)VOX
為何藥企價格不下降，就無法納入醫(yī)保呢？該工作人員進一步向紅星新聞記者解釋稱，由國家醫(yī)保局制定的醫(yī)保目錄適用于全國各地，因此需確保進入醫(yī)保目錄的藥各地方都能用得起。“此類罕見病藥物一旦納入醫(yī)保目錄后，對于欠發(fā)達地區(qū)來說，基金用于支付高價罕見病后，其他基礎(chǔ)疾病可能保障不了，后續(xù)還可能會造成地方經(jīng)濟壓力，所以最根本的解決方式就是國家和藥企談判，將價格談下來?！?/span>
據(jù)了解，浙江等地已建立罕見病用藥保障機制，根據(jù)當?shù)卣?，浙江罕見病患者每年自費上限不超過10萬元。在談及針對一些地區(qū)出臺的關(guān)于罕見疾病的地方政策時，上述工作人員表示，一些省市級地區(qū)確實有出臺對罕見病的救助政策，“但是地方政府也是根據(jù)當?shù)鼗鸾y(tǒng)籌情況而定，如果剩余基金較多，就可以用于罕見病救助，相當于是地方優(yōu)惠政策，但是就SMA疾病的幫扶，目前從國家層面來講還很難實現(xiàn)。”
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